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Muskeldystrophie Duchenne und spinale Muskelatrophie: Fortschritte therapeutischer Studien

In Europa leiden 30 Millionen Patienten an einer seltenen Krankheit. Diese Krankheiten erregen mehr und mehr das Interesse von Wissenschaft, Politik und pharmazeutischen Firmen. Wesentliche Fortschritte wurden im Verständnis ihrer genetischen und zellulären Grundlagen erzielt, was die Entwicklung therapeutischer Konzepte erlaubt und für gewisse (z. B. lysosomale) Krankheiten zu wirksamen Therapien und zu den ersten klinischen Studien führte.

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Autoren/Autorinnen
Dr. Clemens Bloetzer, Consultation des maladies neuromusculaires, Unité de Neuropédiatrie et de Neuroréhabilitation Pédiatrique, DMCP (CHUV)

P. Y. Jeannet