Les maladies rares concernent dans leur ensemble 30 millions de patients en Europe. Elles suscitent un intérêt croissant parmi les scientifiques, les politiques et depuis peu les firmes pharmaceutiques. Des progrès majeurs ont été réalisés dans la compréhension de leurs bases génétiques et cellulaires, permettant le développement de stratégies
thérapeutiques qui ont abouti pour certaines à des thérapies efficaces (maladies lysosomiales) ou aux premiers essais cliniques.
Avancées dans les essais thérapeutiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne et l’amyotrophie spinale