Transplantation von hämatopoietischen Stammzellen bei Kindern und Jugendlichen

Verglichen mit noch vor 20 Jahren ist ein Patient nach Blutstammzelltransplantation (SZT) heute einem deutlich geringeren Risiko ausgesetzt, an akut oder mittelfristig auftretenden Komplikationen zu versterben. Die durchschnittliche Heilungschance der mit allogener SZT behandelten Erkrankungen beträgt in unseren Händen zurzeit ca. 80 %. Allogene SZT sind bei nicht malignen Erkrankungen (NMD) je nach Stammzellquelle heutzutage schon so sicher, dass der Schwerpunkt auf die Reduktion der Langzeitfolgen durch Minimierung der Toxizität der Konditionierung gelegt werden kann, ohne das Abstos sungsrisiko zu erhöhen. Bei malignen Erkrankungen (MD) ist leider nach wie vor das Rezidiv der grösste Risikofaktor, so dass hier verstärkt Anstrengungen zur Verbesserung des Remissionsstatus durch effizientere Vorbehandlungen und Trans plantationstechniken unternommen werden müssen. Hier spielt die Erforschung und Anwendung wirksamer neuer Chemotherapeutika mit oder ohne therapeutic drug monitoring (TDM) (z. B. targeted Busulfan, Treosulfan, Clofarabin), Tumorwachstum­inhibierender Medikamente (Sorafenib, Azacytidin), zytolytischer monoklonaler Anti körper (z. B. Blinatomumab) und neuer Immuntherapien zur Eliminierung noch vorhandener Krebs zellen (alpha/beta TCR­Depletion bei haploidentischem Spender, tumorspezifische T­Zelltherapie mit Suizidgenen, T­Zellaktivierung mit Hilfe von Chimeric antigen receptors (CARs), etc.) eine wichtige Rolle.