Un patient encourt aujourd’hui, par rapport à la situation d’il y a 20 ans, un risque nettement inférieur de décès suite à des complications, aiguës ou à moyen terme, après une greffe de cellules souches (GCS). En moyenne les chances de guérison de maladies traitées par GCS allogène par nos soins sont actuellement d’environ 80 %. Selon la source des cellules souches, la sécurité d’une GCS allogène pour une maladie non maligne (MNM) est actuellement telle que l’accent est mis sur la diminution des complications à long terme en réduisant la toxicité du conditionnement, sans pour autant augmenter le risque de rejet. Pour les maladies malignes (MM) le facteur de risque le plus important est malheureusement toujours et encore la rechute. Il est donc primordial d’améliorer les chances de rémission par un traitement préalable et des techniques de transplantation plus efficaces. La recherche et l’application de nouveaux agents chimiothérapeutiques efficaces, avec ou sans «therapeutic drug monitoring» (TDM) (p. ex. targeted busulfan, tréosulfan, clofarabine), d’inhibiteurs de la croissance tumorale (sorafénib, azacytidine), d’anticorps monoclonaux cytolytiques (p. ex. blinatomumab) et de nouvelles immunothérapies permettant l’élimination de cellules cancéreuses persistantes (déplétion en récepteurs des cellules T alpha/bêta lorsque le donneur est haploidentique, thérapie antitumorale spécifique par cellules T exprimant un gènes suicide, activation des cellules T à l’aide de chimeric antigen receptors (CARs), etc.) jouent dans ces cas un rôle important.
Transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez l’enfant et l’adolescent