La recherche médicale est financée principalement par les Universités, les Ecoles polytechniques, le Fonds national de la recherche scientifique, les entreprises pharmaceutiques et quelques fondations privées. Dans le cas des maladies rares, dont la prévalence de l’affection est inférieure à 1 pour 2000, il est clair que l’engagement financier des Instituts universitaires et des entreprises pharmaceutiques est très faible. Le rôle des fondations privées est donc central pour encourager la recherche dans cette catégorie de maladies.
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Le rôle des fondations privées pour
l’encouragement de la recherche dans
le domaine des maladies rares
Jacques Rognon, Cortaillod
Introduction
La recherche \bédicale est financée principa-
le\bent par les Universités, les Ecoles poly –
techniques, le Fonds national de la recherche
scientifique, les entreprises phar\baceutiques
et quelques fondations privées. Dans le cas
des \baladies rares, dont la prévalence de
l’affection est inférieure à 1 pour 2000, il est
clair que l’engage\bent financier des Instituts
universitaires et des entreprises phar\baceu –
tiques est très faible. Le rôle des fondations
privées est donc central pour encourager la
recherche dans cette catégorie de \baladies.
Le développe\bent de la Fondation Suisse de
Recherche sur les Maladies Musculaires
(FSRMM), créée il y a 28 ans, est un exe\bple
intéressant du rôle que peut jouer une fonda –
tion privée pour encourager la recherche dans
un do\baine si longte\bps oublié.
Création et développement de
la FSRMM
\brigine et buts de la Fondation
Les \byopathies ou \baladies neuro\buscu –
laires font partie des \baladies rares, c’est-
à-dire des \baladies qui affectent \boins
d ’une p er sonne sur 20 0 0. O n co\bpte quelque
10’000 \balades en Suisse. La dystrophie de
Duchenne et l’atrophie spinale sont les plus
connues. Ces \baladies sont d’origine géné –
tique, évolutives et pour l’instant incurables.
En 1982, Jacques Rog non a appr is que ses deu x
garçons souffraient de \byopathie. Constatant
que la recherche dans ce do\baine avait été
longte\bps négligée, il a créé il y a 28 ans, avec
l’aide de son épouse et de quelques a\bis, la
Fondation Suisse de Recherche sur les Mala –
dies Musculaires (FSRMM) www.fsr\b\b.ch.
La Fondation a pour but de pro\bouvoir en
Suisse la recherche scientifique sur les \bala –
dies \busculaires touchant les enfants et les
adultes. A cette fin, elle décerne en pre\bier
lieu des bourses à des chercheurs travaillant
dans ce do\baine. Elle peut, en second lieu,
encourager \batérielle\bent les activités scien –
tifiques par d’autres \boyens appropriés.
\brganes
Conseil de fondation
La Fondation est gérée par un Conseil de
fondation qui se réunit deux fois par an.
Il est responsable de la gestion financière et
ad\binis tr ati ve, de la r e cher che de fonds et du
choix final des boursiers proposés par le
Conseil scientifique. Il est for\bé d’une quin –
zaine de personnalités provenant des trois
régions linguistiques de Suisse et représen –
tant le \bonde scientifique, écono\bique et
politique.
Conseil scientifique
Le Conseil scientifique se réunit une fois par
année. Il est responsable d’analyser et de
sélectionner les projets des boursiers. Le
Conseil scientifique est for\bé d’é\binents
spécialistes de la recherche fonda\bentale et
de la recherche clinique des universités de
Suisse.
La co\bposition des deux conseils se trouve
sur le site www.fsr\b\b.ch .
Ressources
N ’ayant pas b éné ficié d ’un don ou d ’un legs au
départ, la Fondation a dû \bener une politique
active de recherche de ressources. Elle est
financée par l’écono\bie, par des fondations,
par des loteries et par des personnes privées.
D epuis 1989, elle est soutenue par le Téléthon,
vaste op ér ation car it ati ve qui \bobilise une fois
par année des \billiers de bénévoles. Le Télé –
thon est la principale source de finance\bent
de la Fondation puisqu’il représente le 75 %
des ses ressources. Le Téléthon étant peu
connu en Suisse alé\banique, on peut dire
qu’une grande partie du finance\bent provient
de Suisse ro\bande et du Tessin.
Activités
L’essentiel des activités est consacré à l’octroi
de bourses et au soutien financier de sé\bi –
naires. Grâce au fonctionne\bent reposant
surtout sur le bénévolat, la Fondation a pu
\baintenir des f r ais ad\binistr atif s tr ès bas , de
l’ordre de 7 % .
Attri\bution des \bourses
Depuis sa création, la FSRMM a soutenu 66
chercheurs travaillant dans toutes les facultés
de \bédecine de notre pays pour un \bontant
total de 22 \billions de francs. A fin 2012, elle
a financé la 128\be bourse. La liste des bour –
sier s se tr ou ve sur le site www.fsr\b\b.ch . Les
principaux thè\bes de recherche soutenus par
la FSRMM sont:
• New therapy approaches for li\bb-girdle
\buscular dystrophy 2D and 2B (groups M.
Sinnreich and M. Jaconi)
• Disease \bechanis\bs and potential thera –
pies for congenital \buscle dystrophies
( g roup M. Rüeg g and Santher a Phar \baceu –
ticals)
• Therapy approaches for spinal \buscular
atrophy (groups D. Schü\bperli and F. Allain)
• Potential treat\bents and efficacy studies
for Duchenne’s and Becker’s Muscular
dystrophies (groups T. Walli\bann and U.
Ruegg)
• New diagnostic tools for \buscular dystro –
phies (group W. Z’Graggen)
• Skeletal \buscle function and repair, cell
therapy (groups L. Bernhei\b, S. Treves, C.
Handschin, P. Sonderegger, N. Mer\bod)
Bien que le finance\bent de la fondation soit
essentielle\bent assuré par la Suisse ro\bande
et le Tessin, la répartition des bourses de re –
cherche obéit exclusive\bent aux critères de
qualité et à l ’intér êt p or té par l ’ins titut uni ver –
sitaire aux \byopathies. La figure 1 en est une
parfaite illustration.
Activités de la Fondation au niveau
national et international
Soutien à la firme Santhera
Pharmaceutical
Pour encourager cette start-up travaillant
dans le do\baine des \baladies rares et fondée
par un des boursiers de la FSRMM, la Fonda –
tion a décidé en 2002 et 2003 de s’engager
pour un \bontant représentant le 25 % de ses
réserves. Santhera travaille dans les do –
\baines suivants: L’Ataxie de Friedreich, la
dystrophie de Duchenne, une neuropathie qui
touche la vue, (Leber’s Hereditary Optic Neu –
ropathy) et une dyskinesie qui concerne les
patients atteints de la \baladie de Parkinson.
21Jacquccce1acsccq Ro
21Jacqu1es 1equeRo
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Création d’une chaire de myologie
Dans tous les départe\bents de neurologie de
Suisse, on s’occupe des \baladies neuro-\bus-
culaires, sans avoir une chaire spécifique.
Sous l’i\bpulsion de Myosuisse, qui regroupe
les 2 associations de \byopathes en Suisse et
la FSRMM, l’Université de Bâle a créé, en
2009, une chaire dont le titulaire est Michael
Sinnreich. Myosuisse décida alors d’allouer à
l’Université de Bâle une so\b\be annuelle de
200’000 francs pendant 3 ans.
Organisation de séminaires
Il est i\bportant que les chercheurs financés
par la Fondation puissent se rencontrer pour
échanger les résultats de leur recherche.
Aussi la Fondation organise tous les deux ans
à Macolin un sé\binaire de deux jours qui réunit
quelque 60 chercheurs. Elle soutient égale –
\bent d’autres sé\binaires nationaux ou inter –
nationaux organisés par les Facultés de \béde –
cine de Suisse. Depuis sa création, la FSRMM
a dépensé 246’000 francs pour cette activité.
La liste des sé\binaires soutenus par la Fonda –
tion se trouve sur le site www.fsr\b\b.ch .
Participation à la création de registres
de patients
Dans sa phase ulti\be de développe\bent, un
\bédica\bent a besoin de subir des tests cli –
niques. Dans le cas des \baladies rares, le
recrute\bent de patients volontaires est une
t âche dif ficile, car elle doit êtr e entr epr ise sur
une base internationale. Des registres de
patients ont été établis en Europe dans le
cadre du progra\b\be TREAT-NMD qui a été
financé par des fonds européens de 2007 à 2011. Les deux pre\biers registres concernent
la dys trophie de Duchenne/B e cker et l ’A \byo
–
trophie spinale. La Suisse participe au déve –
loppe\bent de ces registres. P.-Y. Jeannet et
C. Bloetzer à Lausanne et A. Klein à Zurich en
sont responsables.
Soucieuse d’assurer en Suisse la pérennité
des 2 registres existants et la création de
nou veau x r egis tr es concer nant d ’autr es \byo –
pathies, Myosuisse a chargé la FSRMM de
s’occuper de cette tâche.
Participation à l’ European Neuro
Muscular Centre (ENMC)
Ce centre situé en Hollande organise annuel –
le\bent une dizaine d’ateliers (workshops)
réunissant les spécialistes européens pour –
suivant des recherches dans les différentes
for\bes de \baladies neuro\busculaires. Ce
centre participe égale\bent à des pro –
gra\b\bes européens. La FSRMM participe
aux activités et, à ce jour, elle a financé
l’ENMC pour un \bontant de 716’000 francs.
Avenir de la Fondation
Le finance\bent de la FSRMM est relative\bent
v ulnér able puis qu’il dép end à 75 % d ’une seule
sour ce : le Téléthon. D e plus , on doit cons t ater
que les r éser ves financièr es de la FSRMM sont
\bodestes au vu des engage\bents à \boyen
ter\be. Il est à craindre qu’après 26 ans, le
Téléthon ne s’essouffle. Il faut intensifier le
contact avec les no\bbreux organisateurs du
Téléthon, afin que cette source i\bportante de
finance\bent se \baintienne. Mais il faut aussi
chercher d’autres sources de finance\bent sp é ciale\bent en Suis se alé\banique où le Télé
–
thon n’est pas connu (legs, gestion de fortune,
fondations, etc) . On constate qu’il est de plus
en plus difficile de trouver des sponsors pour
des activités qui ne font pas la une des \bedia
et le \bécénat s’essouffle !
Le problè\be de la relève des responsables,
tant au Conseil de fondation qu’au Conseil
scientifique, n’est pas si\bple à résoudre.
Aujourd’hui, il est de plus en plus difficile de
trouver des personnalités qui sont d’accord
de s’engager bénévole\bent pour assurer la
bonne \barche d’institutions telles que les
fondations. La création en juin 2010 de l’Al –
liance suisse des \baladies rares (ProRaris)
devrait aug\benter la visibilité des \baladies
rares et sensibiliser le \bonde politique
Quelques conseils pour
créer une fondation
Après 28 ans de fonctionne\bent de la
FSRMM, il est peut-être utile d’essayer d’ana –
lyser quels sont les ingrédients indispen –
sables pour créer et faire fonctionner une
fondation qui doit assurer jour après jour son
finance\bent.
• Tout d’abord, il faut être directe\bent ou
indirecte\bent touché par la cause à dé –
fendre.
• Il faut bien choisir la co\bposition du conseil
de fondation. Dans notre cas, nous avons
trouvé des personnalités du \bonde scien –
tifique, écono\bique et politique des 3 ré –
gions linguistiques du pays qui per\bettent
d’ouvrir des portes.
• Il f aut entr etenir un b on r éseau de r elations
et pr ofiter de chaque o ccasion p our pr ésen –
ter sa fondation.
• Pour assurer le finance\bent, il faut être
créatif et s’adapter à l’évolution des exi –
gences du \barketing. Le \bécenat devient
de plus en plus en rare et le \barketing
toujours plus exigeant.
• Enfin il faut être persévérant et ne pas
\bénager son te\bps!
Conclusions
En 28 ans, la FSRMM a donné une grande
i\bpulsion à la recherche \bédicale en Suisse
dans le do\baine des \baladies neuro\buscu –
laires. Elle a favorisé la création d’une co\b –
\bunauté de chercheurs dans ce do\baine. Les
\bilieux acadé\biques ont reconnu le travail
acco\bpli, puisque la Faculté de \bédecine de
l’Université de Berne, en 2011, a décerné au
7’000
6’000
5’000
4’000
3’000 2’000 1’000 0 Basel6’529
BernZürich Lausanne
Genf Fribourg
Figure 1:
Répartition des bourses par universite (Etat déce\bbre 2012).
3 ’ 271 3 ’ 3914’902
2’572
99
21Jacquccce1acscccq Ro
21Jacqu1es 1equeRo
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fondateur et président de la FSRMM le titre
de Docteur honoris causa.
Il y a 28 ans, la recherche avait essentielle-
\bent un caractère fonda\bental. Les progrès
de la génétique et de la biologie \boléculaire
ont p er \bis une \beilleur e connais sance de ces
\baladies et donner des pistes thérapeutiques
\benant à des essais cliniques. Ces progrès
ont égale\bent per\bis d’affiner considérable –
\bent les diagnostics. Cette évolution positive
entraîne une constante croissance des de –
\bandes de soutien financier.
Lor s de la cér é\bonie du 25
è\be anniversaire de
la FSRMM le 13 janvier 2011 à l’Ecole poly –
technique fédérale de Lausanne, son pré –
sident, Patrick Aebischer a insisté sur l’i\b –
portance des fondations privées pour le
développe\bent de la recherche dans le do –
\baine des \baladies rares. Il a égale\bent
souligné la \botivation des fondateurs de la
FSRMM.
Correspondance
Dr hc Jacques Rognon
Président de la FSRMM
Che\bin des Jordils 4
2016 Cortaillod/NE
21Jacquccce1acsccq Ro
21Jacqu1es 1equeRo
Informations complémentaires
Auteurs
Dr hc Jacques Rognon , Président de la FSRMM Andreas Nydegger